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IL PROBLEMA DELLA SCELTA

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I farmaci innovativi e il problema della trasferibilità delle decisioni dalle approvazioni regolatorie alla complessa pratica assistenziale che mette di fronte alla scelta discriminante tra pazienti trattabili e coloro che potranno essere trattati.

di Andrea Messori

Negli ultimi 10-15 anni abbiamo assistito a un crescente ruolo delle evidenze cliniche nel percorso di approvazione dei farmaci innovativi. Le evidenze si sono affermate come principale criterio decisionale presso tutti gli enti regolatori. Contemporaneamente l’innovazione farmacologica si è concentrata prevalentemente nell’area dell’oncologia e delle malattie rare. In particolare, molti farmaci oncologici vengono oggi sviluppati secondo un percorso miratissimo di selezione dei pazienti candidati al trattamento (scelti in base a recettori specifici opportunamente identificati con test di laboratorio). Analogamente, i pazienti con malattie rare risultano molto selezionati per la loro stessa condizione di malattia rara.

Ultimamente, tutto ciò ha portato a una sorta di “consuetudine” per cui i pazienti che effettivamente ricevono il trattamento rappresentano, nella popolazione italiana, quasi il 100% di coloro che rispondono all’indicazione clinica della scheda tecnica (cioè, l’indicazione approvata da Ema e rimborsata sulla base della decisione del Cpr di Aifa). A questo scopo è molto utile citare un editoriale, non recentissimo, in cui Ian Phillips sottolineava il mutamento degli obiettivi di Big Pharma, che già nel 2013 stava abbandonando il modello Blockbuster (con farmaci destinati a larghe fasce dell’intera popolazione selezionate con criteri scarsamente oggettivi) per trasferirsi verso il modello Orphan Drugs (con farmaci destinati a sottopopolazioni ristrettissime selezionate con criteri oggettivi).

Nel modello Blockbuster, il fatturato di Big Pharma deriva dal trattamento di milioni di persone con farmaci relativamente poco costosi; invece, nel modello Orphan drugs (comprendendovi anche i farmaci non classificati come orfani ma concettualmente assimilabili agli orfani), il fatturato di Big Pharma deriva dal trattamento di poche centinaia di persone (o, al massimo, migliaia) con farmaci ad altissimo costo. L’epidemia Covid-19 ha sconvolto queste tendenze ormai ben consolidatesi negli ultimi anni.

Leggi l’articolo integrale di Andrea Messori* su PANORAMA DELLA SANITÀ n.5 maggio 2021

*ESTAV Toscana Centro, Firenze

 


Sfoglia il nuovo numero di maggio di PANORAMA DELLA SANITÀ. Come ogni mese il dibattito aperto ha coinvolto numerose firme importanti del nostro settore, in un dialogo referenziato che mira a coinvolgere e contribuire ad una sempre più nuova visione del nostro sistema sanitario.

 

Hanno scritto per noi: Franco Bambi, Bruno Cavaliere, Bernardino Fantini, Carlo Favaretti, Mariapia Garavaglia, Annalisa Geraci, Annalisa Giancaterini, Guido Grignaffini, Antonio Guaita, Dario Manfellotto, Ida Mangone, Barbara Meini, Andrea Messori, Giuseppe Maria Milanese, Nicoletta Musacchio, Fabrizio Polverini, Anna Ponzianelli, Guido Rasi, Dario Sacchini, Roberto Schiatti, Lorenzo Sommella, Cristiano Spada, Angelo Tanese, Ilaria Tonelli, Marco Trabucchi, Luca Zaia

 


 

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