Si parte il 15 settembre: orari più elastici e strutture più vicine per migliorare la qualità di vita dei pazienti. Esultano le Associazioni Pazienti lisosomiali che da anni si battono per ottenere l’accesso alla terapia domiciliare su tutto il territorio italiano
Facilitare il percorso per la somministrazione delle terapie enzimatiche sostitutive a molte delle persone affette da malattie metaboliche ereditarie rare che, in alcuni casi, potranno evitare di recarsi negli ospedali centri di riferimento per ricevere i trattamenti. È quanto prevede un provvedimento della Regione Emilia-Romagna che autorizza, a partire dal prossimo 15 settembre, quattro diversi percorsi per la somministrazione di questi farmaci, sulla base di una decisione presa dall’Agenzia Italiana del Farmaco. “L’obiettivo – spiega la Regione – è riorganizzare l’accesso al percorso di cura con orari più elastici e strutture più vicine, mantenendo la sicurezza delle prestazioni. Si punta quindi a migliorare la qualità della vita dei pazienti, che già soffrono il disagio di essere affetti da una patologia cronica. Le persone che soffrono di malattie metaboliche ereditarie rare certificate presso il registro malattie rare dell’Emilia-Romagna sono circa duecento; di queste, secondo i dati di un questionario effettuato nei centri di riferimento nel 2020, oltre cinquanta sono eligibili a ricevere il trattamento al di fuori delle strutture di riferimento”.
Le nuove modalità di accesso
“Sono quattro – prosegue la Regione – le modalità di accesso possibili, a partire dal 15 settembre prossimo. La scelta verrà definita in maniera personalizzata, in base alle condizioni cliniche e sociosanitarie dei pazienti. La prima opzione è l’ospedale sede del centro di riferimento; la seconda è l’ospedale di riferimento territoriale; la terza sono gli ospedali di comunità, case di comunità e poliambulatori vicini al luogo di vita del paziente; in fine, il domicilio del paziente.
Esultano le Associazioni Pazienti lisosomiali che da anni si battono per ottenere l’accesso alla terapia domiciliare su tutto il territorio italiano
“Siamo molto soddisfatti per la decisione della Regione Emilia Romagna che dà via libera alla terapia domiciliare, accogliendo così una istanza comune alle nostre Associazioni e sulla quale attendevamo un pronunciamento da molto tempo– dichiara Stefania Tobaldini, Presidente AIAF APS, Associazione Italiana Anderson-Fabry – Abbiamo lavorato per più di un anno in sinergia con i medici dei Centri di Riferimento per le Malattie Lisosomiali ed i funzionari dell’Assessorato alla Salute della Regione per costruire insieme un percorso che, oltre alla situazione clinica dei pazienti con malattia rara lisosomiale, tenesse conto anche delle loro necessità familiari, sociali e lavorative e permettesse loro di avere una miglior qualità di vita.”
“Si tratta di un importante risultato che ci fa sperare di poter superare altre situazioni di stallo che perdurano anche in altre Regioni.” – sottolinea Fernanda Torquati, Presidente AIG, Associazione Italiana Gaucher Onlus. “L’obiettivo è di ottenere omogeneità nelle modalità di erogazione della terapia in tutte le Regioni – evitando disparità territoriali – e permettere ai pazienti di recarsi in ospedale quando è necessario per visite e follow up, ma non obbligatoriamente ogni due settimane per effettuare la terapia salvavita.”
La terapia enzimatica sostitutiva è spesso l’unica opzione terapeutica possibile per le persone con Malattie Lisosomiali, come ad esempio la Malattia di Anderson-Fabry, la Malattia di Gaucher e le Mucopolisaccaridosi e consiste nell’infusione di un enzima per via endovenosa (ogni 7 o 14 giorni a seconda della patologia) che fino ad oggi in Emilia Romagna era possibile solo in ospedale.
