In Italia sono oltre 6.000 i pazienti in attesa di trapianto di rene e si stima che tra questi uno su dieci sia altamente sensibilizzato (o iperimmune), con limitate o nulle possibilità di accesso a un donatore compatibile.
Un’azienda biofarmaceutica svedese ha recentemente sviluppato una terapia per pazienti altamente sensibilizzati che previene una risposta immunitaria acuta contro organi appena trapiantati, che sarebbero altrimenti ad alto rischio di rigetto da parte del ricevente. Si chiama Hansa Biopharma e noi ne abbiamo intervistato il Ceo in occasione di un importante evento “Dalla ricerca svedese nuovi trattamenti per i pazienti con patologie immunologiche rare” tenutosi oggi a Roma, presso la Residenza dell’Ambasciatore di Svezia in Italia, in cui si è fatto il punto sui trapianti di rene in Italia. L’evento, organizzato da Pharmalex Italy – formerly Mapcom, con il contributo non condizionato di Hansa Biopharma, ha ricevuto il patrocinio non oneroso dell’Ambasciata di Svezia in Italia, il Centro Nazionale Trapianti – Istituto Superiore di Sanità, Aned – Associazione Nazionale Emodializzati Dialisi e Trapianto – Aps e Sito – Società Italiana dei Trapianti D’organo e di Tessuti.
Hansa Biopharma è una startup biofarmaceutica divenuta, in breve tempo, realtà pioneristica riconosciuta nella tecnologia enzimatica per pazienti che soffrono di condizioni immunologiche rare. In cosa consiste la vostra piattaforma tecnologica?
La nostra piattaforma tecnologica esclusiva si basa su un enzima presente in un batterio che causa una comune infezione della gola, lo streptococco. I nostri scienziati ne hanno sfruttato le caratteristiche per sviluppare imlifidase, sostanza che scinde gli anticorpi di classe IgG. Queste ultime sono molecole fondamentali, coinvolte nella risposta immunitaria dell’organismo. Somministrato in unica dose per via endovenosa, imlifidase serve a prevenire i danni agli organi appena trapiantati nei pazienti altamente sensibilizzati, che sono ad alto rischio di rigetto da parte del ricevente.
Ci può raccontare più nel dettaglio le vostre attività di R&S? Su quali aree terapeutiche si estendono?
Hansa possiede una pipeline di Ricerca & Sviluppo molto ricca ed in via di ulteriore espansione, per il trattamento di patologie immunologiche rare. Abbiamo inizialmente portato avanti studi clinici su imlifidase per consentire il trapianto di rene in pazienti adulti altamente sensibilizzati. Tali studi clinici hanno determinato l’approvazione del farmaco da parte dell’Ente Regolatore europeo. Attualmente stiamo continuando le nostre attività di ricerca per valutare le opportunità di imlifidase anche in altre forme di trapianto. Il nostro programma di Ricerca & Sviluppo sta inoltre studiando il potenziale del farmaco in un’ampia gamma di aree terapeutiche, tra cui il trattamento di alcune malattie autoimmuni rare, come ad esempio la Sindrome da anti-GBM e la sindrome di Guillain-Barré, ed anche come pre-trattamento per la terapia genica e in oncologia.
La malattia renale cronica (Mrc) è una malattia progressiva che si manifesta con la graduale perdita della funzionalità del rene nel corso del tempo. Quali sono gli approcci terapeutici migliori? Qual è la situazione in Europa? E in Italia, che numeriche ci sono?
Nei casi più gravi, la malattia renale cronica (MRC) può progredire fino a richiedere una terapia renale sostitutiva, che comporta la dialisi o il trapianto di rene. In tutta l’Unione Europea, sono circa 80.000 i pazienti in lista d’attesa per un trapianto.
In Italia, degli oltre 6.000 pazienti in attesa di trapianto di rene, si stima che uno su dieci sia classificato come altamente sensibilizzato (o iperimmune), con limitate o nulle possibilità di accesso a un donatore compatibile. I pazienti altamente sensibilizzati sono più soggetti al rigetto dell’organo, pertanto trascorrono un tempo più lungo della media nelle liste di attesa, e hanno un aumentato rischio di decesso nell’attesa di un donatore compatibile.
I metodi di desensibilizzazione non sono ancora standardizzati e prevedono l’uso di farmaci off-label, con livelli di efficacia variabili. Nell’agosto 2020, la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di imlifidase, che ad oggi è il primo e unico trattamento specificamente raccomandato per la desensibilizzazione dei pazienti iperimmuni. Ciò consente ai pazienti altamente sensibilizzati l’importante opportunità di accedere a un trapianto di rene che potrebbe cambiare la loro vita.
Per i pazienti in dialisi, la speranza più grande è la possibilità di essere trapiantati. Come riuscite a supportare i pazienti altamente sensibilizzati?
Con la disponibilità di imlifidase stiamo offrendo una opportunità ai pazienti altamente sensibilizzati di accedere a cure adeguate e a sottoporsi a un trapianto di rene, liberandoli così dall’onere del trattamento dialitico per tutta la vita. Tuttavia, sappiamo che sviluppare e fornire opzioni terapeutiche all’avanguardia non è sufficiente. Ci impegniamo a collaborare con tutti gli attori del sistema sanitario per aumentare l’adozione delle linee guida, modernizzare le politiche sanitarie e migliorare l’educazione dei pazienti per garantire un accesso equo al trapianto di rene.
Guardando al nostro Paese, la vostra azienda è presente? Quali sono le prospettive di sviluppo della vostra realtà?
Hansa ha sede a Lund, in Svezia, ed è presente negli Stati Uniti e in molti Paesi d’Europa, compresa l’Italia. Recentemente, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso pieno accesso e rimborsabilità a imlifidase in Italia, offrendo ai pazienti altamente sensibilizzati un’importante opportunità di accedere a un trapianto di rene potenzialmente salvavita. Considerando l’elevato numero di pazienti altamente sensibilizzati nel Paese, ci impegniamo a garantire un accesso equo a imlifidase e ad assicurare che lo standard di cura per tutti i pazienti in attesa di trapianto di rene in Italia sia in linea con il resto del mondo.
